A Esclerose Múltipla de início pediátrico é uma doença neuroinflamatória e neurodegenerativa rara que tem um impacto significativo nos resultados físicos e cognitivos dos pacientes a longo prazo. Uma pequena porcentagem dos diagnósticos de esclerose múltipla (EM) ocorre antes dos 18 anos. Antes do início do tratamento, é necessário um diagnóstico diferencial cuidadoso e a exclusão de outras síndromes desmielinizantes adquiridas semelhantes, como transtorno do espectro da neuromielite óptica associada à anti-aquaporina-4 (AQP4-NMOSD) e transtorno do espectro do anticorpo da glicoproteína oligodendrócitos da mielina (MOGSD).
As recentes mudanças de 2017 nos critérios de McDonald podem prever com sucesso até 71% dos diagnósticos de EM e têm boa especificidade de 95% e sensibilidade de 71%. Medidas adicionais obtidas por ressonância magnética, como a presença de lesões hipointensas ponderadas em T1 e/ou lesões com realce de contraste, aumentam significativamente a precisão do diagnóstico. Em adultos, o uso precoce de terapias modificadoras da doença (TMDs) é fundamental para um melhor prognóstico a longo prazo, incluindo taxas mais baixas de recaída e piora da incapacidade, e várias terapias aprovadas pela FDA para EM de início adulto estão disponíveis.
No entanto, ao contrário de suas contrapartes adultas, o desenvolvimento, teste e aprovação regulatória dos tratamentos para EM pediátrica têm sido significativamente mais lentos e prejudicados por considerações logísticas e/ou éticas. Atualmente, apenas dois TMDs de EM (fingolimode e teriflunomida) foram testados em grandes ensaios de fase III e aprovados por agências reguladoras para uso em EM pediátrica. Terapias de primeira linha não aprovadas pelo FDA para uso em crianças (interferon-β e acetato de glatirâmer) também são comumente usadas e resultam em redução significativa da atividade inflamatória quando comparadas com pacientes com EM pediátrica não tratados. Um número crescente de pacientes com EM pediátrica é tratado com terapias de eficácia moderada, como fumarato de dimetila e terapias de alta eficácia, como natalizumabe, anticorpos monoclonais anti-CD20, anticorpos monoclonais anti-CD52 e/ou transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas. Esses TMDs de alta eficácia geralmente proporcionam redução adicional na atividade inflamatória quando comparados aos medicamentos de primeira linha (até 62% de redução da taxa de recaída). Portanto, vários ensaios de fase II e III estão atualmente investigando sua eficácia e segurança em pacientes com EM pediátrica.
Link para o artigo original: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34940954/
Autores: Jakimovski D, Awan S, Eckert SP, Farooq O, Weinstock-Guttman B.
Local de publicação: CNS Drugs. 2022;36(1):45-59